【摘要】2026 年 7 月 3 日，国家药品审评中心（CDE）连发三份文件，为细胞与基因治疗（CGT）药品划定范围与归类的 "身份证"，并将符合条件的 CGT 临床试验纳入 30 日审评通道。对 CGT 企业而言，监管已从 "建框架、定边界" 迈入 "促落地、助提速" 新阶段，但人类遗传资源、生物安全、临床试验与跨境合规的基线同步抬高。本文梳理三份文件的核心规则，并给出可落地的合规清单与风险边界。
【核心术语】CGT（细胞与基因治疗，Cell and Gene Therapy）；CTMP（细胞治疗药品，Cell Therapy Medicinal Product）；GTMP（基因治疗药品，Gene Therapy Medicinal Product）；IND（新药临床试验申请，Investigational New Drug）；MAH（药品上市许可持有人）；人类遗传资源（HGR，含人类遗传资源材料与信息）；NAMs（新方法，New Approach Methodologies）。
2026 年 7 月 3 日，CDE 集中发布三项文件。其一为《关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》，公开征求意见至 2026 年 8 月 3 日；其二为《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则（2026 年版）》（2026 年第 39 号）；其三为《基因治疗药品范围和归类技术指导原则（2026 年版）》（2026 年第 40 号）。三份文件自发布之日起施行。
四天后，即 2026 年 7 月 7 日，CDE 启动 "推进新方法（NAMs）研究和应用试点计划"（先锋计划），同步发布介绍、申报指南、申请表与实施框架四份文件，征求意见至 2026 年 8 月 7 日。NAMs 以人类生物学相关性为导向，旨在减少、优化、替代传统动物试验，标志我国加入全球非临床评价范式变革。
上述动作与 2025 年 9 月《国家药监局关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告（2025 年第 86 号）》一脉相承。86 号公告在 60 日默示许可基础上增设 30 日通道，本次 CGT 文件系该提速机制首次向特定高技术赛道延伸。
指导原则明确，细胞治疗药品是指采用人体细胞、组织或体液等作为起始原材料，经体外操作生产，以细胞作为活性成分，用于人体的药品。输血用血液成分、直接由供者捐献的未加工移植用人体细胞／组织／器官、用于生殖技术的人工胚胎与生殖细胞，均被排除。
分为非基因修饰细胞治疗药品、体外基因修饰细胞治疗药品两类；每类可进一步细分为干细胞及干细胞衍生细胞治疗药品、免疫细胞及其他类型体细胞治疗药品。
基因治疗药品指借助核酸（DNA、RNA），和／或通过病毒、非病毒载体导入外源基因序列，或使用核酸酶／蛋白酶特异性改变人体基因序列、调控基因表达，从而实现预期用途的药品。预防用疫苗、化学合成寡核苷酸药物不属此列。
判定以 "物质基础及活性成分" 为主，综合 "生产工艺"" 作用机制 "。典型示例：体外完成基因修饰后制备的 CAR‑T，活性物质为经改造的活细胞，归属细胞治疗药品；以 in vivo CAR‑T 为代表的产品，活性成分为递送载体（病毒载体、LNP 等）递送的核酸序列，通过体内产生嵌合抗原受体细胞发挥作用，归属基因治疗药品；新生抗原药品，由细胞负载肽段的建议纳入非基因修饰细胞治疗药品，活性成分为新生抗原核酸或由病毒载体递送的新生抗原核酸的，归属基因治疗药品。
归类错误将直接导致申报路径错误、审评标尺错位与发补延迟。行业不完全统计显示，2020 至 2025 年间国内 CGT 领域 IND 申报中，因产品归类问题导致的审评延迟或发补，占全部发补案例的一成以上。不同类别在 CMC 要求、非临床评价、临床试验设计上均有差异化技术考量，企业须在立项与临床前阶段即完成归类研判，必要时通过沟通交流程序向 CDE 确认。
86 号公告规定，对符合要求的创新药临床试验申请，在受理后 30 个工作日内完成审评审批。纳入通道的申请应为中药、化学药品、生物制品 1 类创新药，并满足以下条件之一：获国家全链条支持创新药政策体系支持、具有明显临床价值的重点品种；CDE 公布的符合条件的儿童创新药、罕见病创新药及中药创新药；全球同步研发品种。申请人应具备与研发风险相适应的风险评估和管理能力，承诺获批后 12 周内启动临床试验。
7 月 3 日征求意见稿将符合条件的 CGT 药品 IND 纳入 30 日通道，直接对标 1 类创新药提速标准，重点鼓励聚焦恶性肿瘤、罕见病、单基因遗传病、免疫系统及神经退行性疾病开展全球同步研发和国际多中心临床试验（MRCT）。
已上市 CGT 因工艺优化升级发生重大变更（涉及注册核查、检验）的补充申请审评时限，由 200 个工作日缩短至 130 个工作日，省级药监局可提供前置指导与立卷服务。同时鼓励申请人在临床早期联合中国食品药品检定研究院开展质量研究和方法转移，减少重复实验。
30 日通道坚持标准不降低。企业不能因提速放松 CMC 与临床前研究质量；获批后 12 周内须启动临床，否则面临通道退回 60 日时限的风险。审评加速的同时，企业全过程合规责任并未减免。
《人类遗传资源管理条例》（国务院令第 717 号，2019 年 7 月 1 日施行）第二条规定，人类遗传资源材料是指含有人体基因组、基因等遗传物质的器官、组织、细胞等遗传材料。CGT 产品以人体细胞、组织为起始原材料，天然落入该定义，绝大多数 CGT 研发与临床试验均须接受人类遗传资源监管。
条例第七条规定，外国组织、个人及其设立或者实际控制的机构，不得在我国境内采集、保藏我国人类遗传资源，不得向境外提供我国人类遗传资源。第九条规定，采集、保藏、利用、对外提供人类遗传资源，应符合伦理原则，取得提供者事先知情同意，保护其隐私与合法权益。
条例第二十一条规定，外方单位利用我国人类遗传资源开展科学研究，应与中方单位合作进行。第二十二条规定，利用我国人类遗传资源开展国际合作科学研究，应由合作双方共同申请，经国务院科学技术行政部门批准；为获得相关药品在我国上市许可，在临床机构利用我国人类遗传资源开展国际合作临床试验、不涉及人类遗传资源材料出境的，不需要审批，但合作双方应在临床试验前将拟使用的人类遗传资源种类、数量及用途向国务院科学技术行政部门备案。重大事项变更的，应办理变更审批手续。
《人类遗传资源管理条例实施细则》（科技部令第 21 号，2023 年 7 月 1 日施行）细化了法律责任。未经审批或备案擅自采集、保藏、利用、对外提供人类遗传资源的，主管部门可责令改正、给予警告、处以罚款，并记入信用记录；情节严重的，可禁止相关责任单位或个人 1 至 5 年内从事涉及我国人类遗传资源的活动，情节特别严重的，永久禁止。对外方单位违规在我国境内采集、保藏或向境外提供的，处罚更为严厉，可处 100 万元以上 1000 万元以下罚款，违法所得超 100 万元的并处违法所得 5 倍以上 10 倍以下罚款。
境外 CGT 企业在中国开展临床试验，须先完成人类遗传资源备案或审批；涉及人类遗传资源材料出境的，须另行申请出境审批。企业应在立项阶段即开展人类遗传资源合规自评，将备案／审批时点嵌入研发时间表，避免临床启动受阻。
《生物安全法》（2020 年 10 月 17 日通过，2021 年 4 月 15 日施行）将人类遗传资源与生物资源安全纳入国家生物安全体系，是 CGT 研发活动的上位法依据。
《药品管理法》（2019 年修订，2019 年 12 月 1 日施行）第十九条规定，开展药物临床试验应经国务院药品监督管理部门批准，主管部门自受理申请之日起六十个工作日内决定是否同意，逾期未通知的视为同意（即 60 日默示许可）。第二十条规定，开展药物临床试验应符合伦理原则，经伦理委员会审查同意。第二十一条规定，应向受试者如实说明风险，取得自愿签署的知情同意书。第二十二条规定，试验期间发现安全性问题或其他风险的，申办者应及时调整方案、暂停或终止试验并报告。
《药品管理法》确立药品上市许可持有人（MAH）制度（第三十条），持有人对药品研制、生产、经营、使用全过程的安全性、有效性和质量可控性负责。第七十七条规定，MAH 应制定药品上市后风险管理计划；第八十条规定，应开展药品上市后不良反应监测；第八十二条规定，药品存在质量问题或其他安全隐患的，应立即停止销售、召回已销售药品。第一百四十四条规定，违反本法规定给用药者造成损害的，依法承担赔偿责任，实行首负责任制、先行赔付。
CGT 跨境许可中，若研发或临床试验涉及人类遗传资源材料出境，须依据条例申请出境审批；仅为获上市许可在我国境内开展国际合作临床试验且不涉及材料出境的，适用备案制。
CGT 核心技术（如基因编辑、载体构建工艺）的许可，可能涉及《技术进出口管理条例》项下限制类技术，须办理技术进出口许可或登记，并注意出口管制合规。
人类遗传资源信息向外国组织、个人及其实际控制机构提供或开放使用的，应遵守条例关于信息备份与备案的要求；涉及个人信息与重要数据的，还须符合《数据安全法》《个人信息保护法》关于数据出境的安全评估、标准合同或认证路径。
License‑out 协议中应将人类遗传资源合规、数据出境路径、技术进出口审查作为先决条件与陈述保证条款，明确各方在审批、备案、数据移交中的分工与违约责任，避免交割后因合规缺口导致交易受阻。
立项阶段完成产品归类研判，必要时申请沟通交流确认归属；
同步开展人类遗传资源合规自评，确定采集／保藏／利用／出境的审批或备案需求；
伦理审查与机构立项与 IND 申报并行推进；
依品种条件选择 30 日通道或 60 日默示许可；
上市后建立变更分类管理与注册检验前移机制；
跨境交易嵌入人类遗传资源、数据出境、技术进出口三道合规闸。
高风险：未备案／审批开展国际合作临床、人类遗传资源材料违规出境、外方规避合作要求独立采集。
中风险：产品归类错误导致发补延迟、上市后重大变更未及时申报、药物警戒与召回义务履行不到位。
低风险：申报资料形式瑕疵、时限管理疏漏。
成立由法务、注册、医学、质量组成的 CGT 合规小组，立项即介入；
建立产品归类判定表，留存归类论证与 CDE 沟通记录；
将人类遗传资源备案／审批时点写入研发里程碑，设置提醒；
对外方合作，严格采用 "中方＋外方" 合作架构，杜绝独立采集；
IND 申报前完成伦理审查与主要研究者能力核查，确保 12 周启动能力；
上市后变更按风险分类管理，重大变更提前与省级局沟通前置服务；
人类遗传资源信息出境履行备份与备案，数据出境走安全评估或标准合同；
License‑out 协议设置合规先决条件、陈述保证与违约救济；
定期培训研发与临床团队，更新监管动态（CDE 指导原则、NMPA 公告）；
制定人类遗传资源违规与受试者安全事件应急预案，明确上报路径。
Q1：我们的 CGT 产品到底归细胞治疗还是基因治疗？A：以 "物质基础及活性成分" 为主判定。体外完成基因修饰后回输的细胞（如体外 CAR‑T）归细胞治疗；以载体在体内递送核酸、体内产生治疗性细胞的（如 in vivo CAR‑T）归基因治疗；新生抗原按载体形式区分。立项即应研判，必要时通过 CDE 沟通交流确认。
Q2：30 日通道 CGT 也能用吗？A：可以。7 月 3 日征求意见稿拟将符合条件的 CGT IND 纳入 30 日通道，重点支持恶性肿瘤、罕见病、单基因遗传病、免疫系统及神经退行性疾病领域的全球同步研发与 MRCT。正式落地后，企业须满足风险评估能力与 12 周内启动临床的要求。
Q3：外资 CGT 企业在中国做临床，人类遗传资源怎么合规？A：外方单位须与中方单位合作；为获上市许可、不涉及材料出境的国际合作临床试验，临床试验前须向科技部备案；涉及材料出境的须申请出境审批；严禁外方独立采集、保藏或向境外提供。
Q4：CGT 产品涉及样本或数据出境，需要哪些审批？A：人类遗传资源材料出境须申请出境审批；人类遗传资源信息向外国组织提供或开放使用须备案并提交信息备份；涉及个人信息与重要数据的，还须履行数据出境安全评估、标准合同或认证。
Q5：in vivo CAR‑T 算什么？A：归属基因治疗药品。其活性成分主要为递送载体递送的核酸序列，通过体内产生嵌合抗原受体细胞发挥作用，区别于体外制备 CAR‑T 细胞后回输的细胞治疗路径。
Q6：上市后工艺变更怎么办？A：重大变更（涉及注册核查、检验）补充申请审评时限已压缩至 130 个工作日，可申请省级局前置指导与立卷服务；企业须依《药品管理法》第七十九条按风险分类管理变更，重大变更报国家药监局批准。
2026 年 7 月，FDA 发布基因组编辑安全性评估草案指南，提出以约 50 bp 为界，较大插入缺失、染色体重排、易位及载体整合事件须采用长读长测序技术，抬高了基因编辑产品表征标准。同期 FDA 启动 PreCheck 试点（6 月 29 日公布 7 家入选项目）、提出现代化药品生产注册规则（7 月 10 日），并于 7 月 1 日批准首款用于幼龄镰刀型细胞贫血症患者的基因疗法。全球监管在 "提速" 与 "提质" 两端同步推进，为中国 CGT 企业出海提供对标坐标。
CGT 监管 "促落地" 的窗口已经打开，但合规基线的抬升不容低估。归类清、人类遗传资源明、伦理与备案先行、跨境三闸嵌牢，是 CGT 企业行稳致远的四根支柱。监管提速不是责任减码，而是对全过程合规能力的更高要求。
